Registri delle malattie per le malattie neuromuscolari

• Potrebbe 21, 2024

Sono stati creati registri delle malattie per aiutare i ricercatori alla ricerca di soggetti qualificati per partecipare come soggetti ai protocolli di ricerca. Tale ricerca è necessaria per far avanzare le conoscenze relative alla diagnosi e al trattamento della malattia neuromuscolare. A sua volta, l'iscrizione in un registro specifico per la malattia neuromuscolare aiuterà le persone a essere informate sulla ricerca clinica relativa a una malattia o condizione specifica e alcuni dei registri forniscono anche informazioni specifiche sulla malattia alle persone arruolate.

Il consorzio nordamericano per le malattie mitocondriali, istituito dal National Institute of Health degli Stati Uniti e parte della rete di ricerca sulle malattie cliniche rare, raccoglie informazioni su persone a cui è stata diagnosticata la malattia mitocondriale e sui loro familiari. Chi è iscritto a questo database deve iscriversi a RCDRN (è possibile trovare l'indirizzo del sito Web sopra) ed essere disposto a recarsi in uno dei centri partecipanti per una visita annuale, un elenco dei quali è disponibile all'indirizzo //rarediseasesnetwork.epi.usf .edu / NAMDC / centers / index.htm.

Recentemente sono stati annunciati un paio di nuovi registri di ricerca relativi alle malattie neuromuscolari. Le persone con Becker Muscular Dystrophy (BMD) possono ora registrarsi con il registro di ricerca relativo allo studio dello studio sul trasferimento del gene della follistatina presso il Nationwide Children’s Hospital di Columbus Ohio. I ricercatori hanno condotto ricerche cliniche sulla sicurezza di un trattamento (che prevede l'iniezione di una proteina di trasferimento genico follistatina nella coscia) per soggetti con BMD e miosite sporadica con inclusione corporea. Per ulteriori informazioni sul registro e su questa e altre ricerche, consultare il sito web dell'ospedale: //www.nationwidechildrens.org/gene-therapy-clinical-studies.

Un registro per le persone con atassia, compresa l'atassia di Friedreich, è stato aperto attraverso il Coordinamento delle malattie rare a Sanford (CoRDS). Le persone idonee possono saperne di più su //www.sanfordresearch.org/cords/faqs/participantfaq/.

Per ulteriori informazioni e registri aggiuntivi, consultare l'articolo riportato di seguito, Registri di ricerca e malattie neuromuscolari.

risorse

Madsen, A., (2013). Registro Ataxia aperto per l'iscrizione. Ricerca. Estratto da //quest.mda.org/news/ataxia-registry-open-enrollment l'8 / 8/13.

Reijonen, J., (2012). Registri di ricerca e malattie neuromuscolari. Estratto da //www.coffebreakblog.com/articles/art178947.asp l'8 / 8/13.

Reijonen, J., (2012). La rete di ricerca sulle malattie cliniche rare. Estratto da //www.coffebreakblog.com/articles/art175332.asp l'8 / 8/13.

Wahl, M., (2013). BMD: I partecipanti hanno cercato il registro associato alla prova di trasferimento genico. Ricerca. Estratto da //mail.aol.com/37966-111/aol-6/en-us/mail/DisplayMessage.aspx?ws_popup=true l'8 / 8/13.

Wahl, M., (2012). Registro delle malattie mitocondriali cerca partecipanti. Ricerca. Estratto da //quest.mda.org/news/mitochondrial-disease-registry-seeks-participants l'8 / 8/13.

Istruzioni Video: Gli studi in corso sulla malattia di Charcot Marie Tooth. Il registro italiano (Potrebbe 2024).