Prove cliniche e malattia neuromuscolare

• Aprile 30, 2024

Gli studi clinici prevedono ricerche sperimentali al fine di trovare trattamenti e / o cure più efficaci per le malattie. Mentre la malattia neuromuscolare non può ancora essere curata, gli studi clinici in corso (chiamati anche studi interventistici) forniscono speranza. Attraverso il coinvolgimento nella ricerca clinica, le persone con malattie neuromuscolari possono partecipare alla ricerca in corso per migliorare le cure mediche.

Il coinvolgimento in una sperimentazione clinica, tuttavia, potrebbe non giovare a un individuo partecipante e permane la possibilità di danni da parte del trattamento sperimentale. Se decidi di essere coinvolto in una sperimentazione clinica, assicurati di tenere informato il tuo medico.

Il coinvolgimento in una sperimentazione clinica deve essere volontario. Attraverso un processo chiamato consenso informato, ai partecipanti vengono fornite informazioni sullo studio clinico al fine di aiutarli a decidere se partecipare o meno. I partecipanti dovrebbero avere l'opportunità di conoscere il protocollo di ricerca e porre domande. Il protocollo dovrebbe includere informazioni che stabiliscono chi si qualifica per la sperimentazione e come i partecipanti sono selezionati per partecipare e assegnati ai gruppi di ricerca. I protocolli includeranno anche informazioni quali rischi e benefici della partecipazione, durata dello studio, programma per test, procedure e / o farmaci e dosaggi.

Negli Stati Uniti, i protocolli di ricerca medica che coinvolgono droghe, prodotti biologici o dispositivi medici condotti con partecipanti umani richiedono revisione, approvazione e monitoraggio da parte di un comitato di revisione istituzionale (IRB). Il ruolo dell'IRB comprende determinare se la ricerca segue requisiti etici e proteggere i diritti e la sicurezza dei partecipanti.

Negli Stati Uniti, gli studi clinici sono disponibili sul sito Web degli studi clinici statunitensi. Una ricerca nel sito di studi clinici statunitensi, usando il termine "malattia neuromuscolare", ha mostrato 1067 "studi aperti" al momento dell'accesso a questo sito (5/9/15). (Questa ricerca ha escluso studi chiusi e studi con uno "stato sconosciuto": senza queste restrizioni sono stati mostrati 4047 studi.) Alcuni dei 1067 hanno reclutato, mentre altri sono stati elencati come "non ancora reclutati". Una ricerca di "distrofia muscolare" ha rilevato 115 studi aperti (di nuovo con "stato sconosciuto" escluso).

Il sito include anche un'opzione di ricerca avanzata per restringere ulteriormente la ricerca. Ad esempio, mentre una ricerca di "distrofia muscolare" ha rilevato 115 studi aperti (con esclusione di studi di "stato sconosciuto"), spuntando la casella sulla ricerca avanzata di bambini, di età compresa tra i 17 e i 17 anni, la ricerca è stata ridotta a 77 studi. L'aggiunta del termine "cuore" ai criteri di ricerca sopra in "Ricerca mirata: condizioni" ha ulteriormente ridotto la ricerca a 5 studi.

A livello internazionale, l'Organizzazione mondiale della sanità mantiene ora un registro internazionale degli studi clinici. La piattaforma del registro internazionale delle prove cliniche offre ai ricercatori clinici l'opportunità di comunicare i loro sforzi a livello internazionale. Il Cooperative International Neuromuscular Research Group si concentra sulla ricerca specifica per le malattie neuromuscolari.

Gli individui possono anche registrarsi con i registri delle malattie per le malattie neuromuscolari e alcune malattie neuromuscolari specifiche. In tal modo, le loro informazioni saranno disponibili per i ricercatori che cercano di reclutare soggetti per le loro ricerche.

Secondo la Coalition for Clinical Trials, la Settimana di sensibilizzazione sulla sperimentazione clinica si svolge durante la prima settimana completa di maggio 2015. Offrono un kit di strumenti gratuito per aiutare a sensibilizzare all'importanza degli studi clinici.

Come parte della comunità delle malattie neuromuscolari, rimane importante aiutare nella ricerca di trattamenti e cure. Organizzazioni come la Muscular Dystrophy Association (MDA) e l'Organizzazione mondiale della sanità (OMS) forniscono supporto agli sforzi di ricerca. Partecipando alla ricerca, sia come partecipante, sia attraverso la raccolta di fondi e la difesa, puoi aiutare a sostenere gli sforzi di ricerca in corso nelle malattie neuromuscolari.

risorse:
ClinicalTrials.gov, (n.d.). Ricerca di base. //www.clinicaltrials.gov/ct2/search. Estratto il 9/5/15.
ClinicalTrials.gov, (2014). Ulteriori informazioni sugli studi clinici. Estratto dal 5/9/15 // www.clinicaltrials.gov / ct2 / info / capire.
Coalition for Clinical Trials Awareness, (2015). Toolkit della settimana di sensibilizzazione sulle sperimentazioni cliniche. Estratto il 9/05/15 da //cctawareness.org/wp-content/uploads/2015/04/Clinical-Trials-Awareness-Toolkit_FINAL.pdf.
Sito web del Cooperative International Neuromuscular Research Group, (2015). Estratto il 09/05/15 da //www.cinrgresearch.org/.
MDA, (n.d.). Studi clinici e prove. Estratto il 09/05/15 da //www.mda.org/research2/clinical-trials.
Reijonen, J., (n.d.). Registri di ricerca e malattie neuromuscolari. Estratto il 09/05/15 da //www.coffebreakblog.com/articles/art178947.asp.
Wahl, M., (2008). Essere un co-avventuriero. Quest, 15: 3. Estratto il 9/5/15 da //quest.mda.org/article/being-co-adventurer.
Organizzazione mondiale della sanità, (2014). Piattaforma del registro delle sperimentazioni cliniche internazionali (ICTRP). Estratto / 9/15 da //www.who.int/ictrp/en/.

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